Los pacientes con hemofilia A grave que desarrollan un inhibidor que rechaza el tratamiento contra la hemorragia es el grupo al que va destinada una terapia experimental profiláctica con un anticuerpo monoclonal bioespecífico que favorece la coagulación de la sangre.

Datos sobre esta terapia se han presentado en el 57 Congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés) que reúne en Orlando, hasta mañana, a más de 20,000 especialistas en hematología.

La hemofilia es una enfermedad congénita a causa de una alteración genética que provoca la falta de un factor para la coagulación de la sangre (el factor XVIII en el caso de hemofilia A y el factor IX en hemofilia B).

Pero existe un subgrupo de pacientes con hemofilia A grave que, por un defecto genético, les falta una proteína y desarrollan un inhibidor contra el tratamiento que intenta reemplazarla.

‘Son pacientes con mayor morbilidad y mortalidad y para ellos hay que buscar agentes bypass que paren el efecto del inhibidor activando la coagulación’, explicó Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital de la Paz de Madrid.

Este centro participa en un ensayo internacional con pacientes adultos, al igual que los hospitales la Fe de Valencia y Virgen del Rocío de Sevilla, y pronto comenzará el estudio en niños menores de 12 años.

En la reunión de ASH, la compañía farmacéutica Roche presentó datos sobre el anticuerpo monoclonal, el ACE910, el primer bioespecífico que se emplea en hemofilia y que, con doble dirección, actúa sobre los factores IX y X favoreciendo la coagulación de la sangre.

‘Los resultados preliminares son muy buenos. Convertimos un paciente grave en moderado y controlamos la hemorragia, en un tipo de paciente con muy pocas opciones de tratamiento’, señaló el hematólogo.

La administración será subcutánea y semanal frente a la intravenosa que requiere dosis varias veces a la semana.

Este tipo de terapia no sustitutiva sino funcional ha centrado las sesiones del congreso de ASH sobre hemofilia, una enfermedad cuya supervivencia global es igual al resto de la población, ‘mientras que en los años 50 estos pacientes podían morir jóvenes de hemorragia’, apuntó el especialista.